SMA, doğum öncesinde başlayan ve kas zayıflığının ilerleyerek yaşam kalitesini düşüren bir hastalık olarak biliniyor. Dört farklı türü bulunan bu genetik rahatsızlık, özellikle en ağır formunda çocukların çoğunlukla iki yaşına ulaşamadan hayatını kaybetmesine neden oluyor.
İlk Kez Anneye Hamilelik Sürecinde İlaç Verildi
The Independent'te yer alan habere göre, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanan risdiplam ilacı, gebelik sürecinde anneye verildi. İsviçre merkezli biyoteknoloji şirketi Roche tarafından üretilen bu ilaç, SMA tedavisinde yeni bir dönemin kapısını araladı.
Tedaviye St. Jude Çocuk Hastanesi Öncülük Etti
St. Jude Çocuk Araştırma Hastanesi'ndeki uzmanlar, bu tarihi tedavi sürecine liderlik etti. St. Jude Deneysel Nöroterapötik Merkezi Direktörü Dr. Richard Finkel, öncelikli amaçlarının güvenlik ve uygulanabilirlik olduğunu belirterek, hem annenin hem de bebeğin sağlığının iyi durumda olmasından büyük memnuniyet duyduklarını ifade etti.
Ailede Genetik Taşıyıcılık Tespit Edildi
Bebeğin anne ve babası, daha önce Tip 1 SMA hastası bir çocuk dünyaya getirmişti. Yapılan genetik testler, bu bebeğin de aynı hastalıkla doğma riskini doğruladı. Aile, rahim içi tedavi fikrini doktorlara sundu ve hamileliğin son altı haftasında anneye ilaç uygulanmaya başlandı.
Doğum Sonrası Takip Süreci Başlatıldı
Bebekte, tedavi öncesinde geliştiği düşünülen bazı anomaliler saptandı. Bebek, doğumdan bir hafta sonra ilacı kullanmaya devam etti ve muhtemelen hayat boyu bu tedaviyi sürdürecek.
Her 6 Bin Bebekten Biri SMA ile Doğuyor
SMA, dünya genelinde her 6 bin doğumdan birinde görülüyor. Uzmanlar, bu yeni tedavi yöntemiyle SMA'lı bebekler için umut verici bir adım atıldığını belirtiyor.
